Especial

¿Qué es la terapia génica?

Un gran porcentaje de enfermedades raras podrán ser identificadas y cambiadas
Redacción | El Universal
22 Septiembre, 2017 | 15:00 hrs.

En los próximos años, las enfermedades raras, cuyo origen se deba a la ausencia o mutación de un sólo gen, serán las principales beneficiadas de los fármacos de terapia génica, asegura Gloria González Aseguinolaza, investigadora de la Universidad de Navarra.

La terapia génica es el conjunto de técnicas que utilizan la transferencia de material genético para prevenir o curar enfermedades genéticas. Va directamente a la raíz del problema mediante la transferencia de la versión correcta de un gen defectuoso, que es el que está causando la enfermedad.

El panorama es “muy esperanzador” debido a que un alto porcentaje de enfermedades raras de origen genético responden, en muchos casos, al fallo de un sólo gen, por lo que una vez identificado “es relativamente sencillo cambiarlo”, considera.

Algunas enfermedades raras que podrían contar con la terapia génica como tratamiento estándar son inmunodeficiencias severas, como el síndrome del niño burbuja, cegueras, ocasionadas por deficiencias genéticas, y hemofilias poco frecuentes.

“En todas las enfermedades, indica, es importante ir al origen. Por eso, en una enfermedad rara de origen genético, la introducción del gen correcto es el único tratamiento curativo”.

Hasta ahora las estrategias de terapia génica exploradas son:

  • La complementación génica: introduce el gen faltante o sustituye el gen defectuoso por otro correcto. Ésta es la opción más avanzada, debido a que ya existe un fármaco comercializado que mejora la calidad de vida del paciente con deficiencia en lipoproteína lipasa (trastorno genético que provoca acumulación de grasa en la sangre).

  • La edición o corrección genética: corrige la mutación del gen que provoca la enfermedad. Aunque se ha ensayado con animales, todavía no ha sido probada en humanos con enfermedades raras, por lo que aún se encuentra en fase preclínica.

En los inicios de la investigación de la terapia génica, los vectores virales (vehículos encargados de transportar el material genético a las células) provocaron efectos secundarios en los pacientes.

Los retrovirus causaron cáncer en un número muy pequeño de niños con inmunodeficiencias severas, mientras que los adenovirus y adenoasociados provocaron una respuesta inmune que eliminó el efecto terapéutico del vector.

“A pesar de los inicios tan duros, hemos ido aprendiendo a mejorar y optimizar el vector. Con las nuevas versiones de los lentivirus no se ha detectado cáncer en los pacientes tratados, aunque es cierto que estamos todavía en etapas tempranas”, apunta.

 

Con información de EFE

QUÉ DICEN LOS USUARIOS